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2019年8月，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（简称NEJM）发表了题为《GeneTherapy》的最新综述，从基本原理出发，介绍了目前为止基因治疗的临床应用和上市药物，并着重讨论了基因治疗现阶段存在的问题和挑战[1]。.本文基于这篇综述，重点从病毒载体的...
复旦儿科参与新药研究，《新英格兰医学杂志》发布最新研究成果国内首张脊髓性肌萎缩症口服药处方落地
2017年11月，《新英格兰医学杂志》发表了一项临床试验结果：重组AAV基因治疗成功延长了15名身患严重遗传性疾病-1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿的...
基因疗法成功治疗绝症婴儿脊髓性肌萎缩程黎明，许东升*同济大学附属同济医院脊柱外科；同济大学附属同济医院脊柱神经康复中心*通讯作者2017年11月2日《新英格兰医学杂志》发表背靠背研究，报道了通过反义寡核苷酸或基因疗法治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的临床试验，两项结果均
由复旦儿科共同参与的治疗罕见病脊髓性肌萎缩症新药“利司扑兰”的全球多中心临床试验研究FIREFISH在国际上取得新突破，成果于近日在《新英格兰医学杂志》发表。.1型脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病，由运动神经元存活...
点击上方的行舟Drug添加关注2019年8月，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（简称NEJM）发表了题为《GeneTherapy》的最新综述，从基本原理出发，介绍了目前为止基因治疗的临床应用和上市药物，并着重讨论了基因治疗现阶段存在的问题和
近日《新英格兰医学杂志》刊登发表了利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣®，英文名：Evrysdi®）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的研究结果[1]。.本次发表的是利司扑兰四项全球国际多中心关键研究之一的FIREFISH最核心第二部分研究结果：（1）利司扑兰显著...
基因治疗为传统疗法无效的疾病提供了可选择的治疗方案。自2016年以来，欧洲EMA和美国FDA已批准总共6种基因治疗产品：两种属于CART疗法，用于治疗血液肿瘤；4种用于治疗严重单基因遗传病，包括β地中海贫血、一种罕见的视力减退、脊髓性肌萎缩和一种罕见的原发性免疫缺陷。
由复旦儿科共同参与的治疗罕见病脊髓性肌萎缩症新药“利司扑兰”的全球多中心临床试验研究FIREFISH在国际上取得新突破，成果于近日在《新英格兰医学杂志》发表。1型脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病，由...
而腺相关病毒（Adeno-associatedvirus，AAV）载体作为基因治疗的明星载体，是基因治疗的好帮手；2017年11月，《新英格兰医学杂志》发表了一项临床试验结果：重组AAV基因治疗成功延长了15名身患严重遗传性疾病-1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿的
《新英格兰》杂志:基因治疗将脊髓性肌萎缩症获重大突破日期:2017-11-09来源:本站供稿:公共卫生处作者:管理员类别:摘录转发脊髓性肌萎缩症是致命的遗传性疾病,即使进行治疗,...
这是2017年11月2日《新英格兰医学杂志》报道的一项基因疗法创造的奇迹,虽然其长期疗效和潜在副作用有待进一步观察,但是这一突破性进展给脊髓性肌萎缩症等神经缺陷疾病的治疗带来了新...
记者昨获悉,新近在《新英格兰医学杂志》头条发表了一种反义核酸药物Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症的临床试验报告,报告显示,15名接受Spinraza治疗的患儿全部得到缓...
中国江苏网12月7日讯记者昨获悉,新近在《新英格兰医学杂志》头条发表了一种反义核酸药物spinraza治疗脊髓性肌萎缩症的临床试验报告,报告显示,15名接受spinraza治疗的患儿全部...
2017年11月2日,新英格兰医学杂志在线发表了用9型腺相关病毒(AAV9)为载体治疗1型脊髓型肌萎缩(SMA1)的研究成果,该病毒载体携带能编码肌萎缩病人所缺少的SMN蛋白的基因。前期的结果显...
交汇点讯记者昨获悉,新近在《新英格兰医学杂志》头条发表了一种反义核酸药物Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症的临床试验报告,报告显示,15名接受Spinraza治疗的患儿...
近日《新英格兰医学杂志》刊登发表了利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣®,英文名:Evrysdi®)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的研究结果[1]。本次发表的是利司扑兰四...
2017年11月2日,一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天,《NEJM》(新英格兰医学杂志)以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果:基因疗法成功延长了15名身患严重遗传性疾病...
原标题:基因治疗脊髓性肌萎缩症获重大突破苏大研究成果“贡献卓著”《新华日报》记者12月6日获悉,新近在《新英格兰医学杂志》头条发表了一种反义核酸药物Spin...
2019年8月1日,《新英格兰医学杂志》发表了题为《基因治疗》的综述,介绍了基因治疗的基本原理、临床应用以及亟需解决的挑战等,重点关注单基因疾病(HighKA,Ronca...